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常见问题

赌钱网址平台官网的四个阶段

在药物开发过程中，赌钱网址平台官网通常有四个阶段. 这些试验评估一种潜在药物的安全性和有效性. 每个阶段都可能持续数月, 有时年, 并且必须在进入下一阶段之前成功完成. 

在所有阶段完成之后，还要花更多的时间来编译和审查数据. 大多数公司一开始都有数千种潜在的药物, 但很少能进入第一阶段，获得批准的就更少了.

第一阶段:安全性和药代动力学

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研究人员在一小群“正常人”身上测试一种药物, 健康人类志愿者,这意味着他们没有这种药物治疗的病症. 这些测试评估安全性, 潜在的副作用, 以及服用最适量的药物.

持续时间

几周到几个月

第二阶段:临床概念试验

这种药是给一个更大的群体，他们有药物治疗的条件. 在这个阶段, 研究人员试图获得这种药物有效的“证据”, 也被称为“概念验证”.“这一阶段评估最初的安全性、剂量以及药物可能起作用的早期数据.

持续时间

几个月到两年

第三阶段:安全性+有效性

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三期试验的目的是评估新药与现有标准护理或历史对照相比的效果.

这一阶段扩大到包括更多有药物治疗条件的个体. Researchers continue to monitor the medicine’s effectiveness; compare it to standard, similar, or
placebo
treatments (if appropriate); and collect information about possible side effects.

持续时间

1至4年

阶段4:额外的监测

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在治疗被批准后, 卫生机构可能会要求研究人员收集更多赌钱网址平台官网药物安全性的信息, 好处, 最恰当的用法.

持续时间

不同

大多数情况下，药物在三期试验显示出积极的结果后才被批准. 因此，三期试验通常被称为“关键试验”.”

实验的真实性

并不是所有的药物都被批准使用，或者甚至进入第三阶段. 赌钱网址平台官网基本上就是一种实验, 在此过程中的事件或发现会影响开发过程. 例如，不及时招募参与者可能会延迟试验的总体时间.

其他可能减缓或完全停止试验的挑战包括:意外的负面安全性发现, 结果显示药物并没有真正起作用, 或者药品生产质量不一致.

尽管药物开发过程是不可预测的, 它有助于科学和医学的进步.

参与临床研究

资格

每个临床研究都概述了具体的要求, 被称为“资格标准”,来决定谁能参加.

资格标准可以包括年龄等因素, 性别, 疾病的类型和阶段, 以及病史. Factors that allow an individual to participate are called inclusion criteria; factors that disqualify an individual from participating are called exclusion criteria.

试验医生，被称为调查员，决定谁有资格参加研究.

参与的考虑

个人决定参加审判的原因差别很大, 因为这是个人的选择，在参加之前必须仔细考虑. 例如，他们可能会加入以获得专科医生或新药. 他们也可以加入，积极参与医学和科学研究. 其他考虑因素包括预约的频率或可能需要的旅行.

值得注意的是，研究性治疗有一定的风险. 研究人员密切监测参与者的安全，但并不是所有的影响都是已知的.

注册的过程

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当考虑参加赌钱网址平台官网时，第一步是在潜在参与者和他或她的医生之间进行对话，讨论试验的适当性并解决任何问题. 如果试验是合适的，筛查地点可以确定个人是否符合条件.

节律制药公司临床研究

和你的医生谈谈，了解更多赌钱网址平台官网这些试验的信息，并确定你是否有资格参加.

赌钱网址平台官网

以下每一项研究都评估了setmelanotide在罕见遗传性肥胖症患者中的应用.

下丘脑肥胖

赛特黑肽治疗下丘脑肥胖的开放标签研究

在患有

  • 下丘脑肥胖
  • 阶段
  • 2

状态
完成

赌钱网址平台官网.政府定位器 NCT04725240

多种罕见的遗传性肥胖疾病

setmelanotide的长期扩展试验

在患有 

  • 罕见遗传病的肥胖患者曾参加过塞特黑肽的介入性试验

在患有 

⋅  罕见遗传病的肥胖患者曾参加过塞特黑肽的介入性试验

  • 阶段
  • 2/3

状态
主动/招聘

赌钱网址平台官网.政府定位器
NCT03651765

多种罕见的遗传性肥胖疾病

Setmelanotide在罕见遗传性肥胖症患者中的2期治疗试验

在患有

  • 杂合子POMC、PCSK1或LEPR基因变异
  • POMC缺乏性肥胖
  • 麻风病缺乏性肥胖
  • Smith-Magenis综合症
  • SH2B1缺乏性肥胖(包括16p11.2删除)
  • 瘦素缺乏症
    失去对瘦素的反应
    替代疗法(i).e.
    metreleptin)
  • SRC1缺乏性肥胖
  • MC4R缺乏性肥胖

在患有

⋅  杂合子POMC、PCSK1或LEPR基因变异

⋅  POMC缺乏性肥胖

⋅  麻风病缺乏性肥胖

⋅  Smith-Magenis综合症

⋅  SH2B1缺乏性肥胖(包括16p11.2删除)

⋅  瘦素缺乏症
失去对瘦素的反应
替代疗法(i).e.
metreleptin)

⋅  SRC1缺乏性肥胖

⋅  MC4R缺乏性肥胖

  • 阶段
  • 2

状态
完成

赌钱网址平台官网.政府定位器
NCT03013543

儿科试验

多中心, 为期一年的, open-label study of setmelanotide in pediatric patients aged 2 to <6 years of age with rare genetic causes of obesity
  • 阶段
  • 3

状态
主动，不招人

赌钱网址平台官网.政府定位器 NCT04966741

黎明的审判

两阶段(开标签磨合), 其次是随机双盲, 在黑素皮质素-4受体通路中有特定基因缺陷的患者中使用setmelanotide的placebo对照停药研究.

  • 阶段
  • 2

状态
主动，不招人

赌钱网址平台官网.政府定位器 NCT04963231

散发试验

随机, 双盲, placebo对照研究:setmelanotide在POMC/PCSK1患者中的4个独立亚研究, LEPR, 黑素皮质素-4受体通路中的NCOA1或SH2B1基因缺陷.

  • 阶段
  • 3

状态
招聘

赌钱网址平台官网.政府定位器 NCT05093634

每周交换学习

随机, 两种制剂(每日和每周)的双盲试验，在黑色素皮质素-4受体途径中有特定基因缺陷的患者中进行交叉到开放标签每周一次的setmelanotide，这些患者目前正在服用稳定剂量的每日一次制剂.
  • 阶段
  • 3

状态
获邀报名

赌钱网址平台官网.政府定位器 NCT05194124

自然历史

一个观察, POMC中双等位基因功能丧失突变引起的早发性极度肥胖的前瞻性自然历史研究, PCSK1或LEPR基因(NHS)

在患有

双等位基因功能丧失的遗传变异，导致:

  • POMC缺乏性肥胖
  • PCSK1缺乏性肥胖
  • 麻风病缺乏性肥胖

在患有

双等位基因功能丧失的遗传变异，导致:

⋅  POMC缺乏性肥胖

⋅  PCSK1缺乏性肥胖

⋅  麻风病缺乏性肥胖

研究目标
收集由特定基因变异导致的早发性极度肥胖患者的信息

状态
完成

赌钱网址平台官网.政府定位器
NCT03621007

LEPR, leptin receptor; MC4R, melanocortin-4 receptor; PCSK1, proprotein convertase subtilisin/kexin type 1; POMC, proopiomelanocortin

常见临床研究问题

什么是知情同意?

在一个人同意参加试验之前, 他或她必须填写一份知情同意文件. 这意味着研究人员已经向参与者提供了有关试验的关键事实, 包括所需的程序和频率, 药物的潜在影响, 联系方式. 签署此文件表明个人理解并同意参与这项研究.

什么是协议?

每个赌钱网址平台官网都必须遵循一个详细的计划，称为“协议”。. 该方案概述了研究的基本原理, 目标, 和设计, 并受到严格监控，以确保其符合科学和道德标准. 它包括有关参与标准的信息, 研究长度, 治疗剂量, 以及任何必要的程序.

什么是placebo?

placebo是一种没有效果的物质. 它通常以与被测试药物相同的形式出现, 但不含任何药物. placebo可以用于研究，通过比较服用药物的个体和服用placebo的个体之间的结果来检查药物的有效性.

什么是扩展访问?

有时也被称为“同情使用”或“早期使用”,“扩大获取途径是在没有替代疗法选择的情况下获得研究性药物治疗的一种方式. 这种方法通常只适用于有立即危及生命的情况或严重疾病或状况的个人, 当不能参加赌钱网址平台官网时. 通过扩展访问, 没有可比较的或令人满意的治疗方法, 潜在的益处必须大于治疗的风险, 服用试验性治疗不得干扰药物的开发或批准.

重要的是要知道，并非所有药物都提供扩大获取. 公司通常会在其网站上公布具体的政策细节. 可以使用节奏的扩展访问策略 在这里.

参加的费用是多少?

虽然每个试验都不同，但参与通常是免费的. The sponsor of the trial usually pays for doctor visits and medicine; travel expenses are also usually covered. 你应该经常咨询你的医生和试验发起人，了解你可能负责的费用.

试验开始后，参与者可以退出吗?

是的. 参与研究学习是可选的. 它是自愿的，个人可以随时选择退出.

我该与谁联系以获得更多信息?

有关赌钱网址平台官网的信息，可能是很适合你的, 第一步要和你的医生谈谈. 让你的医生给你发邮件 (电子邮件保护) 了解更多赌钱网址平台官网节奏赌钱网址平台官网的信息. 有关患者资源或其他问题，请联系 (电子邮件保护).